Terapia genikoa

Terapia genikoaren helburua, kalteturiko gen baten sekuentzia ondo funtzionatzen duen beste sekuentzia baten bidez ordezkatzea izango da. Hala ere, badirudi genea ordezkatu beharrean, errazagoa dela jatorrizko genearen sekuentziatik hurbil gene berria intsertatzea.

Gene bidezko terapia honen lorpenak aurrerapen ikaragarria suposatuko luke, honi esker gaixotasuna behin betiko ezabatzea lortuko litzatekeelako. Horrela, hemofiliaren kasuan, gaixotasun hau pairatzen dutenek ez lukete koagulatzaileak hartzen jarraitu beharko.

Hori dela eta, azken urteotan hemofiliaren inguruan gene terapian saiakera ugari egin dira, baina momentuz ez da lortu ezer eraginkorrik.

Gainera, dirudienez, koagulazio faktorea ekoiztuko duen gene berria sartu ostean, gene horren adierazpenaren %2-3 lortuz gero, fenotipoa askoz osasuntsuagoa izango litzateke; eta %30 edo gehiago adieraztea lortuko balitz, baldintza normaletan pertsona horrek fenotipo guztiz normala izango luke. Horregatik terapia genikoaren inguruan ematen diren aurrerakuntzak oso itxaropentsuak dira.